罕见病：药物研发中的常见问题【英文版】

孤儿药法案为授予孤儿药资格提供了激励，这使得开发仅供少数患者使用的药物在经济上变得可行；然而，这并非创立了不同于常规疾病治疗药物审批标准的孤儿药审批法定标准。所有药物的审批——无论是治疗罕见病或是治疗常见疾病——均必须基于治疗或预防该疾病的有效性实质性证据以及针对该用途的安全性证据。有效性证据应从针对一个鉴别出的人群开展的一项或多项充分和良好对照的研究中获取（有效性和安全性证据，参见第 VII 章节）。FDA 承认药物研发的特定方面对于常见疾病也许可行，但是对于罕见病而言则不然。因为药物有许多种类和预期用途，所以 FDA 法规在运用法规标准时也提供了一定的灵活性。FDA 在判定申办方需要为个体药物研发计划提供的数据种类和数量时运用科学的判断。这种灵活性从早期研发阶段一直扩展至为证明安全性和有效性以支持上市审批所需的充分和良好对照的临床研究设计。许多罕见病是尚无经批准的治疗的严重疾病，患者有巨大的医疗需求未得到满足。FDA 认识到罕见病多种多样，并且致力于协助申办方制定可解决每种疾病带来的特定挑战的成功药物研发计划。