2025 FDA指南：小人群细胞和基因治疗产品临床试验的创新设计

本指南为计划对细胞和基因治疗 （CGT） 产品进行临床试验的申办者提供建议，这些产品旨在用于影响少数人群的疾病或病症，通常是符合 FD&C 法案 （21 U.S.C. 360bb（a）（2） 第 526（a）（2） 条中罕见疾病或病症的定义。它描述了 FDA 的要求，并提供了使用各种临床试验设计和终点来生成临床证据以支持产品许可的注意事项。本指南扩展了 FDA 与此主题相关的现有指导文件中描述的原则，为细胞和基因治疗试验的规划、设计、实施和分析提供了额外的建议，以促进 FDA 对产品有效性的评估。一般来说，FDA 的指导文件没有规定具有法律效力的责任。相反，指南描述了该机构当前对某个主题的想法，除非引用了具体的监管或法定要求，否则应仅将其视为建议。在机构指南中使用“应该”一词的意思是建议或推荐某些内容，但不是必需的。