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指南名称：2023 NICE 高度专业化的技术指南：Eladocagene exuparvovec治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症【HST26】
英文标题：Eladocagene exuparvovec for treating aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency
发布机构：英国国家卫生与临床优化研究所(NICE,National Institute for Health and Clinical Excellence)
发布日期：2023-04-19
简要介绍：
AADC缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，会引起广泛的衰弱症状。幼儿的正常运动发育（如头部控制、坐立和在帮助下行走）尤其受到影响。严重的AADC缺乏症与儿童期死亡的高风险有关。它还对患者及其家人和照顾者的生活质量产生重大影响。目前的治疗方法只能控制AADC的症状。对这种情况没有具体的治疗方法。
来源：NICE官网
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