2023 NICE 技术鉴定指南：用于治疗法布里病的 Pegunigalsidase alfa[TA915]

法布里病的常用治疗方法是米加司他或使用阿加糖酶 α 或阿加糖酶 β 的酶替代疗法 (ERT)。Pegunigalsidase alfa 是另一种 ERT。

临床试验证据表明，pegunigalsidase alfa 与 agalsidase beta 一样有效。没有直接的临床试验证据将聚古尼加糖酶 alfa 与阿加糖酶 alfa 或米加司他进行比较。但是，临床专家建议，pegunigalsidase alfa 也可能与这两种治疗方法一样有效。

经济证据表明，与其他 ERT 和米加司他相比，pegunigalsidase alfa 可以节省成本。所以，推荐。