唐氏综合征儿童复发或难治性髓系白血病治疗指南@MedSci

复发和难治性唐氏综合征髓系白血病 (r/r ML-DS) 的治疗面临巨大挑战，因为预后不佳且尚无既定的标准治疗方法。本指南根据文献综述和专家意见提供治疗建议，旨在提高患者的总体生存率和无事件生存率。治疗方案包括氟达拉滨和阿糖胞苷 (FLA) ± 吉妥珠单抗奥佐米星 (GO)、氮胞苷 (AZA) ± 帕比司他和造血干细胞移植 (HSCT)。首选方法是对于低原始细胞计数病例使用 AZA ± 帕比司他或对于高原始细胞计数病例使用 FLA ± GO，缓解后再进行 HSCT。进一步的研究对于靶向疗法（例如 BH3 类似物、LSD1、JAK 抑制剂）的研究至关重要。