2023 NICE 高度专业化技术指南：阿法诺肽治疗红细胞生成性卟啉病【HST27】

在这种情况下,暴露在光线下会引起身体严重的痛苦和虚弱的反应。没有治疗方法,避免反应的唯一方法是避免光线。EPP对患者及其家庭的生活产生了深远的影响。

临床试验中有一些证据表明,阿法诺肽替EPP患者提供了好处。有EPP和临床专家的人的证词和证据表明,改善症状和生活质量对他们非常重要。但是,很难衡量这种情况和治疗的效果,虽然阿法诺肽是一种有效的治疗方法,但其好处的大小是高度不确定的。

对阿法诺肽的成本效益分析具有很大的挑战性。根据该公司提供的现有证据,成本效益估计都大大高于通常认为高度专业化技术可接受的范围。此外,在正式的分析中可能没有充分地捕捉到阿法诺肽的好处。但是,即使考虑到基于利害关系方提供的额外证据的设想,对成本效益的最乐观估计仍然高于高度专业化技术可接受的估计。因此,不可能得出结论认为,阿法诺肽替提供了适当的资金价值。

考虑到影响这一决定的所有证据和因素,不建议在国民健康服务中使用阿法诺肽。