肌萎缩侧索硬化（ALS）治疗药物的临床研究指南【英文版】

肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种极为罕见的进展性、致命性运动神经元疾病，其特征是轴索变性、整个中枢神经系统的上和下运动神经元的进行性丢失。鉴于疾病的严重性及治疗手段的有限性，在 ALS 的有效和安全治疗方面仍存在未被满足的医疗需求。本指导原则对 ALS 治疗药物临床研究的诊断标准、研究终点及试验设计的主要要求进行了回顾。本指导原则更新并取代先前的 ALS 考虑要点，主要关注该治疗领域中疾病修饰及对症治疗的研究设计、有意义的结局参数的选择、残疾功能测试（包括运动和呼吸功能）的临床意义及其与生存的关系。本指导原则应被视作肌萎缩侧索硬化（ALS）治疗药物开发的一般指导，须与其他相关 EMA 和 ICH 指导原则一并参阅。