2025 NICE 技术评估指南：治疗12岁及以上无抗凝因子抗体的重度血友病A或B的马塔西单抗 [TA1073]

预防出血发作的治疗（预防）通常在严重A型血友病中使用凝血因子8替代疗法或艾美赛珠单抗，在严重B型血友病中使用凝血因子9替代疗法。

在重度血友病A和B中，临床试验的证据表明，马塔西单抗减少了与8或9因子预防相比的出血事件次数。在重度血友病A中，没有直接比较马塔西单抗与艾美赛珠单抗的试验。间接比较表明，马塔西单抗减少的出血事件次数与艾美赛珠单抗相当。但这一证据尚不确定。

在重度血友病B中，马塔西单抗的成本效益证据表明，与凝血因子IX相比，它是一个具有成本效益的选项。因此，推荐马塔西单抗用于预防由重度血友病B引起的出血事件。

在重度血友病A中，马塔西单抗的成本效益证据表明，与凝血因子8和艾美赛珠单抗相比，它不是一个具有成本效益的选项。因此，不推荐使用马塔西单抗来预防由重度血友病A引起的出血事件。