2024 NICE 技术鉴定指南：贝组替凡用于治疗与von Hippel-Lindau病相关的肿瘤

VHL 疾病是一种遗传性疾病，严重影响患者及其家人和护理人员的生活质量。这种情况会增加某些肿瘤发生的风险，手术是主要的治疗选择。目前还没有针对 VHL 根本原因的许可药物。

一项小型研究的临床有效性证据表明，贝组替凡可缩小肿瘤大小。它还表明，它可以增加人们病情恶化之前的时间，但增加多少尚不确定。

经济模型也存在不确定性，以及可能有利于贝尔祖蒂凡的假设。因此，尚不清楚 贝组替凡最可能的成本效益估计是多少，并且不建议常规使用。

贝组替凡具有成本效益的潜力，但需要更多证据来减少不确定性。来自试验和 NHS 实践的更多证据可能有助于解决这些问题。因此，建议将 贝组替凡与托管访问一起使用。