2025 NICE 技术评估指南：凡扎卡托-特扎卡托-氘代依伐卡托用于治疗6岁及以上囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因存在1个或多个F508del突变的囊性纤维化患者 [TA1085]

对于囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因存在至少1个F508del突变的囊性纤维化患者，常规治疗方案为依伐卡托-特扎卡托-艾利沙卡托（Iva-Tez-Elx），该药物获批用于2岁及以上人群。凡扎卡托-特扎卡托-氘代依伐卡托（Vnz-Tez-Diva）的作用机制与之相似，获批用于6岁及以上人群。

临床试验证据表明，在12岁及以上人群中，凡扎卡托-特扎卡托-氘代依伐卡托在改善肺功能、促进生长和体重增加以及减少肺部感染次数方面，与依伐卡托-特扎卡托-艾利沙卡托效果相当。虽然尚未在6至11岁人群中直接将其与依伐卡托-特扎卡托-艾利沙卡托进行比较，但该药物在这一年龄段人群中可能也具有同等疗效。

对6岁及以上人群使用凡扎卡托-特扎卡托-氘代依伐卡托和依伐卡托-特扎卡托-艾利沙卡托的成本对比显示，两者费用相近。但依伐卡托-特扎卡托-艾利沙卡托获批用于存在至少1个F508del突变且无其他应答性突变的患者。因此，凡扎卡托-特扎卡托-氘代依伐卡托仅可用于6岁及以上、CFTR基因存在至少1个F508del突变的人群。

所有证据详见委员会文件。如需了解英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）对依伐卡托-特扎卡托-艾利沙卡托的评估信息，可查阅NICE关于依伐卡托-特扎卡托-艾利沙卡托、特扎卡托-依伐卡托和鲁玛卡托-依伐卡托治疗囊性纤维化的技术评估指南中的委员会讨论部分。