2025 NICE 技术评估指南：塞普替尼用于治疗 12 岁及以上经靶向抗癌药物治疗后出现 RET 改变的晚期甲状腺癌 [TA1038]

本评估回顾了塞普替尼用于治疗伴有 RET 改变的晚期甲状腺癌的相关证据（英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）技术评估指南 742）。同时，还对作为管理准入协议一部分所收集的新数据进行了审查。这些新证据包括来自临床试验以及英格兰国家医疗服务体系（NHS）中接受治疗患者的数据。

本评估聚焦于经靶向抗癌药物（索拉非尼、乐伐替尼、卡博替尼或凡德他尼）治疗后，伴有 RET 突变的甲状腺髓样癌以及 RET 融合阳性的甲状腺癌（统称伴有 RET 改变的甲状腺癌）。

对于经靶向抗癌药物治疗后伴有 RET 改变的甲状腺癌，常规治疗是最佳支持治疗。

临床证据表明，与接受最佳支持治疗的患者相比，使用塞普替尼的患者癌症恶化前的生存期更长，总生存期也更长。但由于塞普替尼未与最佳支持治疗进行直接对比，这些结果存在不确定性。

不过，考虑到该疾病的严重程度及其对生活质量和寿命的影响，最有可能的成本效益估计在 NICE 认为 NHS 资源可接受的使用范围内。因此，推荐使用塞普替尼。

如需查看所有证据，请参阅委员会文件。