2025 FDA指南：针对严重疾病的再生医学疗法的快速计划

本指南为从事严重或危及生命的疾病或病症的再生医学疗法开发的申办者提供了我们关于加快开发和审查这些疗法的建议，包括《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C 法案）第 506（g） 条的规定，并由《21 世纪治愈法案》（治愈法案）第 3033 条添加。根据 FD&C 法案第 506（g） 条，如果再生医学疗法符合某些标准，则可以将其指定为再生先进疗法。FDA 将此类名称称为“再生医学先进疗法”（RMAT） 名称（参见本文件第 III.C 节）。本指南描述了针对严重疾病的再生医学疗法申办者可用的加急计划，包括那些被指定为 RMAT 的产品。为此，该指南提供了有关《治愈法》中有关对已被指定为 RMAT 的再生医学疗法使用加速批准途径的规定的信息。最后，该指南描述了再生医学疗法临床开发中的考虑因素，以及此类产品的申办者与生物制品评估和研究中心 （CBER） 审查人员互动的机会。一般来说，本指南涉及根据 FD&C 法案、公共卫生服务法 （PHS 法案） 第 351 条（42 U.S.C. 262）和适用法规作为生物制品受到 CBER 监管的再生医学疗法。