FDA：人用药物和生物制品行业指南有效性的实质性证据证明（草案）

本文件旨在为计划提交新药申请 (NDA)、生物制剂许可申请 (BLA) 或补充适应症申请的申请人提供指导，以证明其有效性。本指南补充并扩展了 1998 年题为“提供人类药物和生物制品有效性的临床证据”（1998 年指南）的指南。

1998 年的指南是为响应 1997 年食品和药物管理局现代化法案 (FDAMA)（Pub. L. 105-115）而发布的，该法案指出有效性的实质性证据要求，通常被解释为需要两个充分的证据和控制良好的试验，也可以通过单一试验加确证证据来满足。因此，1998 年的指南提供了许多可以被视为确证证据的证据类型的例子，特别侧重于在相关人群或适应症中对受试药物进行充分和良好对照的试验，以及一些说明由药物在治疗疾病或病症中的作用机制的令人信服的证据支持的单一充分且对照良好的试验。 因此，FDAMA 在支持有效性所需的证据方面引入了一个特定的新灵活性领域，但支持有效性的证据的许多其他特征可能会有所不同（尤其是试验设计、试验终点、统计方法），并且证据在这些方面存在差异。方法可能会提供实质性的有效性证据，但由于这些特征，可能会提供或多或少的确定性。这些特征也值得考虑，在 1998 年的指南中没有讨论。

FDA 对这些不同设计、终点和分析的考虑在它们提供的证据强度方面可能有所不同，反映了 FDA 在考虑可以满足实质性证据要求的数据和证据类型时的长期灵活性。

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