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指南名称：2025 NICE 高度专业化技术指南：来尼利司用于治疗12岁及以上人群的活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征 [HST33]
英文标题：Leniolisib for treating activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome in people 12 years and over
发布机构：英国国家卫生与临床优化研究所(NICE,National Institute for Health and Clinical Excellence)
发布日期：2025-04-23
简要介绍：
活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）是一种极为罕见的遗传性疾病，会严重影响患者及其家人和护理人员的生活质量，还可能显著缩短患者寿命。它会导致器官和淋巴结肿大，使人体免疫系统攻击健康组织。患病者还面临严重感染的高风险，且患癌风险也会增加。目前尚无获批治疗APDS的疗法。常规治疗手段包括抗菌治疗、手术、免疫抑制剂、免疫球蛋白（抗体）替代疗法以及干细胞移植。
临床试验证据表明，与安慰剂加选定的常规治疗相比，来尼利司可缩小患者的淋巴结体积，并增加名为B细胞的免疫细胞数量。
成本效益评估结果在英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）认为的英国国家医疗服务体系（NHS）资源可接受使用范围内。因此，推荐使用来尼利司。
来源：NICE官网
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