2024 NICE 高度专业化的技术指南：司美诺肽治疗Bardet-Biedl综合征的肥胖和暴饮暴食 [HST31]

BBS是一种罕见的遗传性疾病，严重影响患者及其家庭和照护者的生活质量。它会导致暴饮暴食(表现为类似饥饿的感觉)，这可能导致早发重度肥胖，并影响身体的许多不同部位。这些症状可通过最佳支持性护理得到管理，包括限制饮食和改变生活方式(包括运动)。

临床试验结果表明，司美诺肽可降低6岁及以上人群的体重和体重指数(BMI)。从6岁到17岁开始服用黑素诺肽的人似乎比从成年开始服用的人获益更多。研究结果还提示，司美诺肽可在短期内改善饥饿评分和生活质量，但饥饿评分可能无法可靠地反映进食过多的变化。试验的随访时间较短，因此司美诺肽的长期效应尚不确定。

经济模型中也存在不确定性。司美诺肽的一些益处可能未被充分捕捉，而在成本效益分析中，一些益处可能被高估。因此，未捕捉到的益处的大小是未知的。在儿童、年轻人和成年人(反映了目前在NHS中的人口)人群中，证据中的不确定性意味着司美诺肽的成本效益估计高于NICE通常认为的在高度专业化技术背景下对NHS资源的可接受使用。但据估计，对于6至17岁开始服用司美诺肽的人来说，具有成本效益。因此，建议这些人使用司美诺肽。