FDA指导原则：细胞和基因治疗的早期临床试验中研究多形态问题

本指南的目的是为有兴趣在单一疾病的早期临床试验中研究多个版本的细胞或基因治疗产品的申办者提供建议。申办者表示有兴趣在单个临床试验中使用多个版本的细胞或基因治疗产品收集安全性和活性的初步证据。尽管可以在单个临床试验中一起研究产品的多个版本，但每个版本都是不同的产品，通常在单独的研究性新药申请 (IND) 中提交给 FDA。这些早期临床研究的目的是指导产品的哪个版本在后期研究中进一步开发。因此，这些研究并不旨在提供支持营销申请的有效性的主要证据，并且通常没有足够的效力来证明研究组之间的疗效在统计学上存在显着差异。在本指南中，我们 FDA 为评估细胞或基因治疗产品的多个版本的研究提供建议，包括如何组织和构建 IND、提交新信息和报告不良事件。