FDA工业指南：肿瘤临床试验中核心患者报告结局（草案）

本指南向申办者提供了收集癌症临床试验中患者报告的核心临床结果的建议，以及仪器选择和试验设计的相关考虑因素。尽管本指南侧重于患者报告的结果 (PRO) 措施，但其中一些建议可能与癌症临床试验中的其他临床结果评估（即临床医生报告的结果、观察者报告的结果、绩效结果）相关。建议通过提供特定于癌症临床试验环境的额外注意事项来补充先前关于在临床试验中使用 PRO 措施的指南。特定于 PRO 端点的指南和分析方法的详细信息并未全面涵盖。 FDA 不认可任何特定的 PRO 措施，本文件中的示例是说明性的，不应被解释为认可。 本指南专门针对旨在证明对生存、肿瘤反应或延缓恶性肿瘤进展的影响的抗癌疗法的注册试验。仅证明患者报告的症状或功能影响有临床意义的改善（即在没有抗肿瘤活性证据的情况下）将更适用于支持性护理药物，并且超出了本指南的范围。有关 PRO 终点将用作有效性主要证据的情况，请参阅行业患者报告的结果措施指南：用于医疗产品开发以支持标签声明。 PRO 测量可能不适用于所有癌症试验人群（例如，在有明显认知障碍的患者中）。