基于意大利当前的临床证据与真实世界诊疗实践,通过专家共识明确 “在多发性硬化症(MS)患者管理中,尽早且合理使用高效疾病修正疗法(HE-DMTs)” 的相关建议。
组建由来自意大利 54 个多发性硬化症诊疗中心的 65 名神经科医生构成的德尔菲专家小组,开展两轮共识形成流程。专家采用 5 级李克特量表(1-5 分,从 “强烈反对” 至 “强烈同意”),对涵盖 5 个领域的 43 项声明进行评分,具体领域包括:治疗目标、高效疾病修正疗法(HE-DMTs)的定义、多发性硬化症(MS)患者特征分析、确诊时及疾病进展后期 HE-DMTs 的使用。
共识判定标准:≥80% 专家达成一致为 “强共识”;70%-80% 专家达成一致为 “中等共识”。
第二轮共识流程中,53 名专家完成了对 43 项声明的评分。其中,33 项声明(76.7%)达成强共识,6 项声明(14.0%)达成中等共识。
专家普遍强烈支持 “尽早启动 HE-DMTs 治疗” 以预防不可逆残疾;认可从多维度定义治疗疗效;并建议结合患者的临床、影像学及生物标志物指标,制定个体化治疗方案。
共识明确:对于具有不良预后特征的患者,应启动 HE-DMTs 治疗;同时指出,磁共振成像(MRI)显示病灶活动、存在神经退行性变标志物、临床应答不佳,是需要将治疗方案升级为 HE-DMTs 的特定指征。
本次意大利德尔菲共识强调,在多发性硬化症(MS)治疗中,尽早、个体化使用高效疾病修正疗法(HE-DMTs)对优化患者长期预后至关重要。专家间的高度共识体现了 MS 治疗理念向 “主动干预” 的转变,同时明确了可指导治疗决策的、具有实操性的临床、影像学及生物学指标。这些研究结果或可为意大利全国性医疗政策调整提供支持,推动各级医疗体系更公平、更循证地为患者提供 HE-DMTs 治疗。