使用人类诱导多能干细胞进行神经精神疾病神经药理学研究的建议、指南和最佳实践

全球范围内患有神经精神疾病 (NPD) 的人数有所增加，2019 年计算出 300 万伤残调整生命年。尽管使用遗传学、影像学、临床和动物模型等各种方法进行的研究提高了我们对 NPD 的认识，但我们仍然缺乏关于潜在病理生理机制的基本知识。此外，迫切需要针对 NPD 的高效疗法。由体细胞产生的人诱导多能干细胞 (hiPSC)使科学家能够以特定于患者的方式创建脑细胞。然而，使用 hiPSC 存在一些挑战需要解决。在当前的论文中，将讨论使用 hiPSC 进行神经药理学和神经精神病学研究的最佳实践。具体来说，我们为患者招募的最佳实践提供建议，包括从捐赠者那里收集人口统计、临床、医学（治疗和反应前后）、诊断（包括量表）和遗传数据。除了讨论生物学和技术复制之外，我们还强调了关于供体遗传学和性别的考虑。此外，我们提出了我们对选择对照组/线、实验设计以及在 NPD 的背景下使用基于 hiPSC 的模型进行神经药理学研究的考虑因素的看法。在此过程中，我们探索了该领域中有关可重复性、统计分析以及如何将体外研究转化为临床相关观察的关键问题。本文的目的是为 hiPSC 研究人员提供关键资源，以进行稳健且可重复的神经药理学研究，最终目的是改进 NPD 新型治疗药物的鉴定和临床转化。