FDA开发嵌合抗原受体 T 细胞(CAR-T)产品的注意事项

嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞产品是人类基因治疗产品，其中 T 细胞特异性经过基因改造，能够识别用于治疗目的的所需靶抗原。本指南旨在帮助赞助商（包括行业和学术赞助商）开发 CAR T 细胞产品。在本指南中，我们 FDA 提供有关化学、制造和控制 (CMC)、药理学和毒理学以及临床研究设计的 CAR T 细胞特定建议。本指南中注明了针对自体或同种异体 CAR T 细胞产品的建议。本指南还为 CAR T 细胞产品的分析可比性研究提供了建议。虽然本指南特别关注 CAR T 细胞产品，但提供的大部分信息和建议也适用于其他转基因淋巴细胞产品，例如 CAR 自然杀伤 (NK) 细胞或 T 细胞受体 (TCR) 修饰的 T 细胞。这些相关的产品类型可能是高度专业化的，并且在许多情况下，超出本指南建议的考虑因素将取决于特定的产品和制造过程。为了讨论这些相关产品的具体考虑，我们建议申办者在提交研究性新药申请 (IND) 之前与生物制品评估和研究中心 (CBER) 的组织和先进疗法办公室 (OTAT) 沟通