2025 NICE 技术评估指南：塞普替尼用于治疗 12 岁及以上未接受过靶向抗癌药物治疗的伴有 RET 改变的晚期甲状腺癌 [TA1039]

本评估聚焦于尚未接受过靶向抗癌药物治疗的 RET 突变型甲状腺髓样癌和 RET 融合阳性甲状腺癌。

患者在开始药物治疗前，可能会接受手术切除全部或部分甲状腺。RET 突变型甲状腺髓样癌的常规治疗包括卡博替尼（一种靶向抗癌药物）和最佳支持治疗（常规护理与监测）。对放射性碘治疗无效的 RET 融合阳性甲状腺癌，其常规治疗包括靶向抗癌药物（乐伐替尼或索拉非尼）和最佳支持治疗。塞普替尼是一种靶向抗癌药物。

支持本评估的主要临床试验并未将塞普替尼与常规治疗直接进行比较。间接比较表明，与接受常规治疗的患者相比，使用塞普替尼的患者癌症恶化前的生存期更长，总生存期也更长。但这一结果存在不确定性。

最有可能的成本效益估算结果在英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）认为英国国家医疗服务体系（NHS）资源可接受的使用范围内。因此，推荐使用塞普替尼。