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指南名称：2024 NICE 技术鉴定指南：氯苯唑酸用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素淀粉样变性 [TA984]
英文标题：Tafamidis for treating transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy
发布机构：英国国家卫生与临床优化研究所(NICE,National Institute for Health and Clinical Excellence)
发布日期：2024-06-19
简要介绍：
ATTR-CM 是一种可导致心力衰竭的渐进性疾病，但治疗方案仅限于控制症状和最佳支持治疗。氯苯唑酸是首个旨在治疗该疾病的 ATTR-CM 治疗药物。
主要临床试验的证据表明，与安慰剂相比，他法米迪可减少因影响心脏和血管的疾病而导致的死亡和住院。但尚不确定服用他法米迪的人能活多久以及服用多长时间。另一项研究的长期证据减少了这种不确定性。
氯苯唑酸最有可能的成本效益估计值在 NICE 认为可接受的 NHS 资源使用范围内。因此，建议使用氯苯唑酸。
来源：NICE官网
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