2025 NICE 技术评估指南：利基迈仑赛用于在一线化学免疫治疗后、适合进行干细胞移植的复发或难治性大B细胞淋巴瘤的治疗 [TA1048]

在本次评估中，该公司要求仅将利基迈仑赛（liso-cel）考虑用于能够接受自体干细胞移植的患者。这并不涵盖所有获得该药物使用许可的人群。只有当医疗保健专业人员认为患者身体状况足够适合进行干细胞移植时，患者才可以接受该移植。

对于一线化学免疫治疗后且适合进行干细胞移植的复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤患者，标准治疗方案是挽救性化疗、大剂量化疗以及干细胞移植。

临床试验证据表明，与标准治疗相比，利基迈仑赛（liso-cel）能够延长患者在需要接受下一线治疗或病情恶化之前的时间。然而，关于患者在接受利基迈仑赛（liso-cel）治疗后能存活多久的证据尚不明确。

经济模型中所使用的假设存在不确定性。但利基迈仑赛（liso-cel）也有一些在模型中未体现的优势，其中包括患者有可能在门诊接受利基迈仑赛（liso-cel）治疗。成本效益估算处于英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）认为可接受的英国国家医疗服务体系（NHS）资源使用范围之内。因此，推荐使用利基迈仑赛（liso-cel）。

由于根据 2010 年《平等法案》，年龄属于受保护的特征，所以在判定自体干细胞移植是否适合时，年龄不应被用作衡量患者身体状况是否适合的标准。