2023 年血液系统恶性肿瘤的诊断、风险分层和管理更新：成人系统性肥大细胞增多症

概述

系统性肥大细胞增多症（SM）是由皮外器官中肥大细胞（MC）的克隆增殖引起的。

ISM 患者的治疗目标主要针对过敏反应预防/症状控制/骨质疏松症治疗。晚期 SM 患者经常需要 MC 细胞减灭疗法来逆转疾病相关的器官功能障碍。酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)（米斯托林、avapritinib）改变了 SM 的治疗格局。虽然 avapritinib 治疗已记录了深层生化、组织学和分子反应，但其作为单一疗法针对 SM-AMN 患者多突变 AMN 疾病的疗效仍不清楚。克拉屈滨继续在 MC 减灭中发挥作用，而干扰素-α 在 TKI 时代的作用逐渐减弱。SM-AMN 的治疗主要针对 AMN 成分，特别是在存在急性白血病等侵袭性疾病的情况下。同种异体干细胞移植对此类患者有一定作用。伊马替尼仅对具有伊马替尼敏感 KIT 突变的罕见患者具有治疗作用。