2024 NICE 技术鉴定指南：Exagamglogene autotemcel 用于治疗 12 岁及以上输血依赖型β地中海贫血患者 [TA1003]

β地中海贫血的标准治疗包括输血和铁螯合疗法以去除血液中过量的铁。如果定期输血的患者身体状况良好，造血干细胞移植（HSCT）是一种选择。Exagamglogene autotemcel在适合进行造血干细胞移植但没有人类白细胞抗原匹配的干细胞供体时，是一种可能的治愈方法。

除了临床证据中的不确定性之外，经济模型还存在几个问题，包括：

• 模型结构；
• Exagamglogene autotemcel 的治疗效果持续多长时间；
• 在输注之前人们退出 Exagamglogene autotemcel 治疗的频率；
• 接受 Exagamglogene autotemcel 和标准治疗的人的生存和生活质量结果；
• 并发症的发生频率。

与标准治疗相比，Exagamglogene autotemcel 有可能具有成本效益。但是，成本效益估计高度不确定。这是因为 Exagamglogene autotemcel 的长期效果和对生活质量的影响以及接受标准治疗的人的结果存在不确定性。即使考虑到 Exagamglogene autotemcel 对健康不平等的潜在影响，一些最可能的成本效益估计也高于英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）通常认为的国民保健系统（NHS）资源可接受使用的范围。因此，不建议在国民保健系统中常规使用 Exagamglogene autotemcel。

收集更多数据通过管理式准入协议可能会解决证据中的一些不确定性。因此，建议在管理式准入下使用 Exagamglogene autotemcel。