2024 NICE 技术鉴定指南：依伐卡托 - 特扎卡托 - 依莱卡托、特扎卡托 - 依伐卡托和卢马卡托 - 依伐卡托治疗囊性纤维化 [TA988]

囊性纤维化会引发一系列具有挑战性的症状，影响肺部、消化系统和肝脏。患有囊性纤维化的人的预期寿命缩短，生活质量大大降低。常规治疗旨在控制症状，包括多种强化治疗和物理疗法。对于囊性纤维化患者及其家人和护理人员来说，治疗在身体上要求很高，也非常耗时。

临床试验证据表明，依伐卡托 - 特扎卡托 - 依莱卡托（IVA–TEZ–ELX）比标准治疗更能改善肺功能、促进生长和体重增加，并减少肺部感染的次数。在人们接受治疗期间，这些益处可能会持续。

临床试验证据表明，特扎卡托 - 依伐卡托（TEZ–IVA）和卢马卡托 - 依伐卡托（LUM–IVA）也比标准治疗更能改善肺功能、促进生长和体重增加，并减少肺部感染的次数。但短期和长期的改善效果小于依伐卡托 - 特扎卡托 - 依莱卡托。

考虑到病情的严重程度及其对生活质量和寿命的影响，依伐卡托 - 特扎卡托 - 依莱卡托、卢马卡托 - 依伐卡托和特扎卡托 - 依伐卡托最有可能的成本效益估计值在英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）认为可接受的英国国家医疗服务体系（NHS）资源使用范围内。因此，推荐使用它们。