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2023 NICE 高度专业化的技术指南：Onasemnogene abeparvovec 治疗脊髓性肌萎缩症【HST15】

Tags: 脊髓性肌萎缩症  onasemnogene abeparvovec     更新：2023-04-19

指南名称：2023 NICE 高度专业化的技术指南：Onasemnogene abeparvovec 治疗脊髓性肌萎缩症【HST15】

英文标题：Onasemnogene abeparvovec for treating spinal muscular atrophy

发布机构：英国国家卫生与临床优化研究所(NICE,National Institute for Health and Clinical Excellence)

发布日期：2023-04-19

简要介绍：

建议将Onasemnogene abeparvovec作为治疗5q脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的一种选择，该病在SMN1基因中存在双等位突变，临床诊断为1型SMA的婴儿，但前提是：

  • 他们是6个月或更小，或
  • 他们的年龄在7至12个月，并且他们的治疗得到了国家多学科小组的同意。只有在以下情况下，才建议对这些群体进行治疗：
  • 每天永久性通气超过16小时或不需要气管切开术
  • 公司根据商业安排提供

来源：NICE官网

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