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梅斯医学特邀来自复旦大学附属眼耳鼻喉科医院王天奇博士分享耳聋基因治疗现状及取得大重磅成果。
梅斯医学特邀来自华东师范大学李大力教授分享基因编辑技术的发展历程及其近年来在基因编辑领域取得重大成果。
细胞与基因治疗大会第四届年会在天津社会山国际会议中心隆重召开。梅斯医学特邀来自四川省医学科学院的潘登科教授分享了他在这一领域的最新研究成果和对该领域的认知。
来自省部共建非人灵长类生物医学国家重点实验室、昆明理工大学灵长类转化研究院的季维智院士对“复杂疾病灵长类模型及致病机制与治疗研究”进行了深度分享，本文梳理重点内容，以分享各位同道。
来自北京大学邓宏魁教授对“化学重编程技术及其在重大疾病治疗中的应用”进行了深度分享，本文梳理重点内容，以分享各位同道。
介绍 CAR-T 细胞疗法的并发症及管理，包括 CRS、ICANS 等多种毒性及治疗建议。
文章提出了一个关于这些基因疗法的潜在商业模式，并强调了基因疗法在治疗罕见病方面的重要性及面临的挑战。
CD19-CAR T细胞治疗可以在AID患者的淋巴组织和非淋巴组织中实现深度的B细胞清除，这是传统抗体疗法无法达到的。
介绍 CAR-T 细胞疗法在自身免疫性疾病中的进展，包括治疗步骤、适用疾病和患者、监测随访等，目前在多种疾病中显示诱导长期无药物缓解潜力，仍需长期监测。
双耳AAV1-hOTOF基因治疗在5名DFNB9患者中未引起剂量限制性毒性或严重不良事件，显著恢复了双侧听力。
研究者开发 CAR 增强剂（CAR-E），以 BCMA 与低亲和力 IL-2 融合治疗多发性骨髓瘤，能增强 CAR T 细胞活性和持久性，机制涉及与 CAR 和 IL-2 受体结合，提供新治疗选择。
海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）血液病科杜鹃教授团队开展一项I期研究，评估了GC012F在高危NDMM患者中的安全性、有效性和药代动力学。
中国多位学者基于全球药物警戒数据库FAERS 和 VigiBase，使用真实世界大规模数据全面阐明 CAR-T 治疗后 SPM 的当前格局，有助于指导未来 CAR-T 产品的终身安全监测。
本研究为理解表观遗传调节因子突变如何影响肾脏发育和肿瘤生成提供了新的见解。同时，我们的研究还发现了针对这种突变的小分子药物，为治疗相关的肾脏发育异常和肿瘤生成提供了新的希望。
滤泡性淋巴瘤(FL)是最常见的惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)，在某些情况下，造血细胞移植(HCT)是潜在的治愈手段。
EDIT-101治疗后的安全性和光感受器功能的改善支持体内CRISPR-Cas9基因编辑的进一步研究，以治疗由于CEP290的IVS26变异和其他遗传原因引起的遗传性视网膜变性。
作者检索了MEDLINE、Embase和CINAHL（Cochrane）中截至2024年3月淋巴瘤和多发性骨髓瘤中CAR-T细胞治疗后非复发死亡率（NRM）的报告。
本研究通过对H3K27改变的CNS肿瘤患者进行GD2.CAR-Ts和C7R-GD2.CAR-Ts细胞治疗，发现C7R-GD2.CAR-Ts的副作用在可接受范围内，且展现出一定的临床疗效。
选择一种更有效、更安全的CAR - t细胞疗法对于提高急性白血病患者的总生存率至关重要。除了有希望的抗cd22 CAR - t细胞外，探索共刺激结构域和新的CD靶点可以提高r/r B-ALL的治疗效果
这一结果表明该疗法可能成为“一个可靠的‘脱离’长期GLP-1药物的途径，让人们即便停药也能维持减重和有效控制血糖。
iNKT细胞在免疫监测和抗肿瘤免疫中起着重要作用。基于NKT细胞的免疫疗法具有众多优势，相比于CAR-T细胞治疗，NKT细胞治疗作用时间更久，更能够抑制癌症的复发和转移。
作者报告了CAR-T细胞治疗RT患者的安全性和有效性，并与初治（de novo）侵袭性B细胞淋巴瘤患者和惰性非霍奇金淋巴瘤(iNHL) 转化型患者进行对比。
研究报告了一项自体造血干细胞基因治疗已发病的青少年型异染性脑白质营养不良（MLD）患者将近10年的安全性和有效性随访研究。
研究表明对于CLDN18.2阳性胃肠道癌患者而言，CAR-T细胞疗法显示出相当的治疗潜力和可控的安全性。
此研究结果为遗传性耳聋的双耳基因治疗提供了有效性和安全性证据。目前，该研究仍在进行中，将随访观察明确基因疗法的长期安全性和有效性。
